美国史上最贵药获批 一支1467万元能治什么病?

随着医疗的发展,一些难以治愈的疾病已被人们攻克,但是一些救命药往往是在标榜着天价,让患者无法顺利完成治疗,进而留下不少遗憾。美国史上最贵药获批之后,不少人将救命药定义为天价药。而此次美国史上最贵药获批,它又是能够治疗什么疾病呢?

救命药天价药
救命药天价药

本周五,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了诺华公司用于一次性治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的基因疗法Zolgensma上市,诺华同时表示这种一次性治疗的费用将达到210万美元,这也使其成为目前世界上最昂贵的药物。

美药管局介绍,这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法,一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷,从而改善肌肉功能,提高患者生存率。临床试验显示,患儿用药后运动能力明显改善,能够控制头部活动,并在无支撑情况下坐立。

诺华公司在一份声明中说,与一些疗法需要长期治疗不同,Zolgensma疗法是一次性治疗,如果患者存活期达到5年,则相当于平均每年花费42.5万美元,不比现有的一些疗法更贵。

据了解,SMA发病率为1/6000~1/10000,也就是说每10000名新生儿中就有一人受此影响,其中90%的患病婴儿活不过2岁。

诺华公司用于一次性治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的基因疗法Zolgensma临床试验效果虽然很喜人,但是这个治疗费用对于普通家庭来说还是十分困难的,哪怕是有分期付款机制,但是对于大部分家庭而言还是昂贵。

如果说研究出有效治疗药物是医学史上的一大进步,那么将救命药平价化或将是医学史进步最大的意义,天价药能够量产是最重要的。