血友病特效药上市 A型血友病群体将因此受益

有一些血友病患者,在遇到身体有重大创伤时,身体的凝血功能不好,导致伤口血流不止,一旦患者身体出现大面积伤口,很有可能流血过多而死。据最新消息,血友病特效药上市,A型血友病群体将因此受益。

患者
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血友病特效药上市

据报道,12月4日国家药监局宣布,用于罕见病治疗的艾美赛珠单抗注射液获批上市,A型血友病群体将因此受益。

国家药监局方面介绍,A型血友病是由于X染色体连锁的凝血因子缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。患者血液不能正常凝固,易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。艾美赛珠单抗注射液由罗氏公司研发,是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体,可促进凝血酶的生成,使A型血友病患者的出血部位止血。

血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍,凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。2018年5月11日,国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,血友病被收录其中。

血友病和白血病的区别

可能有些朋友分不太清楚血友病和白血病的区别,血友病和白血病虽然都是血液疾病,但是二者却有很大差别,血友病和白血病的区别主要有什么呢?

血友病是一种先天性隐性遗传疾病,主要因为缺乏凝血因子而导致的凝血功能障碍,所生后代可能会患有该病。

白血病是一种后天获得性疾病,是血液系统来源的恶性肿瘤。起病可能部分与遗传相关,但主要受生活环境、放射性或有害物质接触等多种因素影响。曾患白血病的患者在疾病治愈后,其生育的后代并不会因遗传而患病。

总而言之,血友病特效药上市,可以治疗A型血友病患者,对于那些在病痛中苦苦挣扎的A型血友病患者来说,这是一个好消息。根据官方最新消息,目前我国正在加快血友病特效药上市审评审批,争取早日让患者用到药。